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钛媒体 1小时前

制药界 Space X 登场,AI 制药集齐“三小龙”

文 | 氨基观察

AI 时代来临,所有行业似乎都被按下了快进键。制药领域如此,AI 制药企业本身更是这样。

刚刚通过聆讯、叩响港交所大门的剂泰科技,又是这场时代变革的一个鲜活样本。

仅用时六年,剂泰已完成从初创实验室到 IPO 企业的关键一跃。关键的是,这并非资本催熟的空中楼阁,而是扎根于技术落地中。

在管线产品方面,剂泰科技拥有超过 10 款管线,进展最快的 MTS-004 已顺利完成三期临床实证;同时,基于其平台化生态,已与全球超 30 家药企、机构结成 " 技术朋友圈 "。

这种 " 自研管线 + 平台服务 " 的双轮驱动,也使其商业化路径清晰可见。看起来,剂泰科技会成为观察 AI 重塑制药工业的一个新叙事。

/ 01 /全球 AI 药物递送第一股,做制药界 Space X

剂泰科技的 " 新 ",在于其底层逻辑的不同。

AI 制药的本质,是将药物研发从 " 试错驱动 " 转向 " 理性设计 ",大幅缩短研发周期、降低研发成本、提升研发成功率。剂泰科技初衷如此,这也是其与英矽智能、晶泰科技被业内公认为国内 AI 制药 " 三小龙 " 的根本原因。

但事实上,从底层逻辑来看,剂泰科技属于 " 新物种 "。其瞄准的,是药物递送逻辑的重构。

站在全球创新药进化史的角度,这一选择并不难理解。

当前,创新药从小分子进化到生物药、mRNA、siRNA、基因编辑、细胞治疗等百花齐放的新时代,对递送技术的要求也越来越高。在生物药领域,递送体系直接决定药物的稳定性与成药性;而对于 mRNA、siRNA、基因编辑等疗法来说,递送技术决定药物能否落地、能否精准靶向、能否成功成药的核心瓶颈。

正如剂泰科技联合创始人兼 CEO 赖才达博士所判断的那样,未来创新药真正的瓶颈不在分子设计,而在递送。他用 " 火箭与卫星 " 的比喻阐述核心逻辑——药物是卫星,递送是火箭,火箭不过关,再好的药物也无法成药。

反过来说,一旦递送技术实现突破、助力药物成药,其价值也将十分巨大。市值超 400 亿美元的 Alnylam,其崛起本身就是一个借助递送系统 " 逆天改命 " 的故事。该公司将 RNA 干扰(siRNA)疗法从依赖笨重、有毒的递送系统,升级为如今定义现代 RNA 药物的 " 优雅 " 糖基化(GalNAc)偶联递送体系,并揭示了其实现超长效治疗的独特机制,最终持续收获商业成功。

当然,当前各类药物的递送技术仍面临诸多挑战,比如递送精准度不足、适用场景有限等。因此,突破递送瓶颈成为行业破局的关键方向,这也是剂泰科技发力点所在。

从目标出发,剂泰科技已成功打造了全球首个人工智能驱动的纳米递送平台 NanoForge。

NanoForge 拥有四大组件,分别是 " 基础干湿实验数据层一体化干湿实验室基础设施、数据库层 METiS 可电离脂质库、模型层 METiS 人工智能基础模型、应用层 METiS 智能体 "。具体而言:

基础干湿实验数据层作为 " 数据生产底座 ",打通干湿实验流程,实现数据实时同步与可追溯,为闭环提供高质量原始数据。

数据库层 METiS 可电离脂质库是 " 数据储备核心 ",作为全球超大规模 LNP 脂质库,持续汇聚实验数据,为模型训练与智能研发提供核心数据支撑。

模型层 METiS 人工智能基础模型为 " 核心决策大脑 ",依托多算法精准预测分子性能,并通过实验结果持续迭代优化。

应用层 METiS 智能体是执行终端,依据预测开展定向实验验证,并将结果实时回传数据库与模型。

这一闭环的核心价值,是彻底打破了传统纳米递送研发 " 试错驱动 " 的模式,实现了 " 理性设计 + 闭环迭代 " 的研发范式:

一方面,通过模型精准预测,大幅减少无效实验,拓展了脂质分子、纳米制剂的发现范围,打破了传统研发的局限;

另一方面,通过数据实时反馈和模型持续学习,不断提升研发精准度,将原本需要 1-2 年的临床前递送系统研发周期,缩短至 3 个月以内,未来仍会更快。

在 NanoForge 的基础上,剂泰科技成功推出三大核心解决方案:AiLNP(AI 核酸递送系统设计平台)、AiRNA(AI mRNA 序列设计平台)、AiTEM(AI 小分子制剂设计平台),不仅能为小分子药物提供精准递送新路径,更能赋能核酸药、基因治疗等 " 第三次药物革命 " 相关领域,有望在全球生物医药产业迭代中占据关键的基础设施位置。

实践来看,公司进展颇为顺利。目前,剂泰科技可实现 8 大器官或组织的精准靶向递送,形成 " 同行能做的更优、同行未及的可突破 " 的核心壁垒。

做更优层面,其肝脏靶向 LNP 递送效率超行业基准 20 倍,体内递送优势显著;

破边界方面,剂泰科技攻克肝外递送难题,实现肺部、肌肉、心脏、肿瘤组织的深层递送,并精准靶向脾脏、淋巴结等免疫系统,为更多新疗法打开空间。

如果从公司的发展野心来看,当前成果仅仅是序幕,未来其将持续迭代优化并拓展 AiLNP 及 AiRNA 两大核心平台,全力突破纳米材料靶向递送的现有边界。

虽然最终结果如何还不得而知,但关键领域的卡位,加上立足技术、放眼全球的创新野心与突破精神,仍让剂泰科技被业界誉为 " 制药界的 Space X"。

/ 02 /快速实证,理想照进现实

经历几年的风口与泡沫洗礼,市场清楚认识到,AI 制药从不缺宏大叙事,最稀缺的是可落地、可验证、可商业化的结果。剂泰科技之所以成为独特样本的另一核心逻辑,是用极短时间完成技术闭环,打破 " 停留在实验室 " 的质疑。

其一,公司成立仅 6 年,拥有超过 10 种管线产品,其中包括数种处于发现阶段的候选产品、4 种临床前候选产品、3 种临床阶段产品、1 种 pre-NDA 产品及 2 种动物保健产品,不仅数量丰富,并且横跨多领域、多靶向器官及多药物形态。专利层面布局更多,截止 2026 年 4 月 17 日公司已备案专利申请共计 217 项,获授专利 52 项。

上述成果验证了其底层技术平台的成熟度与可行性,更体现出平台对新型药物形态(New Modality)的高效赋能能力,同时预示了未来的潜力。毕竟,其落子的不管是 CNS 还是代谢、肿瘤、自免,都是创新药价值最高的领域。

其二,核心技术已获得临床与学术双重验证,平台价值充分兑现。

公司进展最快的核心管线 MTS 004 已顺利达到 III 期临床主要终点,是中国首个完成 III 期临床试验的 AI 赋能制剂创新药,从临床层面直接验证了技术平台的可行性与产业化转化能力。

该项目从立项到完成 III 期临床试验仅用时 38 个月,大幅短于传统药物十年左右的研发周期,鲜明体现出 AI 制药在研发效率与成功率上的显著优势。同时,MTS 004 针对 PBA(假性延髓情绪失控),目前国内尚无获批治疗药物,具有明显的先发优势,有望填补国内 PBA 药物治疗的空白。

除了临床标杆 MTS-004,公司学术成果同样突出。MTS 105 作为肝靶向递送 TCE 实体瘤疗法,在体内高效表达、安全性、强效抑瘤及长期免疫记忆效应上均展现出颠覆性潜力,相关成果已发表于《Nature Communications》,有望成为同类首创的 mRNA 治疗药物,可用于治疗肝癌及其他伴有肝转移的晚期实体瘤。MTS-105 目前处于 IIT 阶段并获批美国 FDA 孤儿药资格认定。

AACR 2026 上,剂泰科技还推出 MTS 108、MTS 109 两款 mRNA 编码三特异性 TCE 药物,持续领跑体内 TCE 研发赛道。

其三,成立时间不长,却拥有广泛且优质的产业合作资源。

根据招股书披露,公司目前的合作 " 朋友圈 " 呈现出数量多、维度广、金额高的三大鲜明特征。

首先,合作伙伴数量超 30 家,对于一家仅成立 6 年的创新药企而言,这样的合作规模实属难得,充分体现了行业对其技术潜力的早期认可;

其次,合作维度多元全面,已与国内外多家知名药企、顶尖科研机构建立深度绑定关系,合作范围覆盖技术联合研发、管线协同推进、成果转化落地等全链条,实现优势互补、资源联动;

最后,合作总金额已经高达数亿美元。据招股书,MTS-004 已于 2025 年 9 月对外授权,合作首付款 1 亿元人民币已到账。而 MTS-004 在 PBA 这个适应症的总里程碑达 18.45 亿元,另外还有潜在高达 1 亿元人民币的潜在适应症拓展里程碑付款。与此同时,已签的平台合作中单个靶点合约金额高达 1.09 亿美元。

这些多维度、高价值的合作资源,本质上是行业对公司底层技术实力、管线研发能力及商业化潜力的全面肯定,同时也预示了公司双轮驱动商业模式已初步得到市场验证。

财务数据体现了这一点。2025 年,公司收入是 2023 年的 11.29 倍,在保证研发强度(2023 年 -2025 年分别为 2.9 亿元、2.74 亿元、2.7 亿元)的情况下,亏损额大幅收窄,从 2023 年的 3.47 亿元降至 2025 年的 1.8 亿元,某种程度证实商业模型的有效性。

/ 03 /" 飞轮 " 提速,效率构建护城河

剂泰科技更让市场期待的一点是,其清晰的飞轮提速逻辑。

AI 制药的长期竞争力,最终取决于其 " 数据 - 算法 - 实验 " 闭环迭代的速度与质量,但这也正是行业公认的难点所在。因为 AI 在科学研究中面临的一个主要挑战,就是如何获取充足的高质量数据,以训练出有效的模型。

即便是热门的 AlphaFold 在药物研发场景中,仍受限于复合体结构数据不足,影响实际应用效果。根据《Nature》杂志 2025 年 3 月的报道,AlphaFold 面临药物数据短缺的问题,这种数据紧缺会直接影响模型性能。一些科学家表示,AlphaFold 所依赖的基础数据中缺少相关相互作用的样本,阻碍了该工具在相关场景的应用推进。

剂泰科技似乎通过闭环的方式,解决了精准度与数据孤岛的痛点。

上文提及,METiS 可电离脂质库,是剂泰科技的数据宇宙。其之所以被冠以 " 数据宇宙 " 之名,核心在于它已彻底摆脱对公开脂质结构的依赖——不仅拥有全球规模最大、种类最多元的可电离脂质库,还具备最大通量的实验递送模型,更拥有以月为单位的自主迭代周期。

依托公司研发闭环的坚实基础,这座 " 数据宇宙 " 能够源源不断地完成新数据的生成、测试与迭代,形成自我强化、持续扩容的数据生态,而非依赖外部公开数据,为公司后续技术研发与管线推进提供不竭的核心动力。

赖才达曾这样阐释剂泰的 AI 递送逻辑:通过海量数据训练 AI 模型,为不同药物分子规划最优递送路径;每一次管线推进与成功递送,都会反哺模型、让系统更精准高效。这种不断自我强化的 " 飞轮 ",正是剂泰试图构建的最深护城河。

同时,合作所带来的丰富资源与真实世界产出,也为公司后续的技术迭代升级、管线布局拓展、商业化落地推进提供了坚实的资金、技术与渠道支撑,有望进一步巩固了技术口碑与核心竞争优势的循环,为长期发展奠定了坚实基础。

事实上,公司的运营体系,也遵循这样的效率规律。高效率一直是剂泰科技的鲜明标签,例如其用于药物递送及制剂的解决方案,2020 年启动研发,2021 年便开启试点商业化,2024 年实现全面商业化落地,迭代速度远超行业平均水平。

在这一逻辑下,随着剂泰科技成功上市并获得资本市场助力,其发展节奏有望进一步加快。毕竟,资本带来的不仅是充裕资金,支撑企业实现更全面的业务扩张,同时还能在股东资源、产业协同、品牌背书等多个维度为公司发展提供多元支撑。而这些,又将会成为公司 " 飞轮 " 提速的燃料。

接下来,在理性回归的时代,剂泰科技能否凭借递送硬科技,成为全球生物医药产业变革的核心玩家,值得行业持续观察。

/ 04 /总结

无论未来走向如何,剂泰科技已然取得了令人瞩目的成功,它用实践向行业证明,科学家如何才能经营好一家优秀的创新企业?

在热点轮换、概念喧嚣的 AI 制药赛道,剂泰科技的成功远不止前瞻的战略布局,更体现在两个关键层面:

第一,坚持克制的创新。不盲目追逐风口,而是死磕递送这一行业共性痛点,聚焦真问题、拿出真结果,为 AI 制药铺就了一条更务实、更具说服力的发展路径。

第二,践行科学家创业的长期主义。赖才达带领团队始终聚焦递送硬科技,将资源集中投入到决定药物成败的核心环节,坚持 "AI 算法 + 高通量实验 + 临床验证 " 的研发闭环,把技术壁垒做深、临床验证做透、产业价值做实,助力药物研发范式的革新。

上述路径既彰显了科学家的精准判断力,也展现出企业家的战略定力:以科学家的严谨做研发,以企业家的效率推落地,让技术理想真正快速转化为临床现实。这也为更多科学家的创业,提供了一个可参考的高质量范本。

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