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36氪 3小时前

云顶新耀自研 AI+mRNA 技术平台,核心产品已进入临床阶段

2025 年来,mRNA 领域颇有 " 复苏 " 的迹象。6 月底,艾伯维宣布斥资 21 亿美元收购体内 CAR-T 疗法公司 Capstan Therapeutics;而 BioNTech、Moderna 等更早入局的企业,也已布局了成熟的 mRNA 疫苗的药物设计和递送技术等研发平台,探索肿瘤疫苗等产品的研发,进展快者已进入二期临床阶段。

相较之下,国内企业在该领域的布局虽整体比较早期,但也逐渐有 " 玩家 " 跑出。近期,云顶新耀就系统展示了基于公司自研的 mRNA 创新技术平台开发的 3 款产品,分别为通用型现货肿瘤治疗性疫苗(TAA)EVM14、个性化肿瘤治疗性疫苗(PCV)EVM16,以及自体生成 CAR-T 项目。

从技术根基来看,云顶新耀的 mRNA 平台整合了自研 AI 算法与 LNP(脂质纳米颗粒)递送系统两大核心能力。在抗原序列设计上,公司已完成三代 AI 算法升级。第一代聚焦密码子优化与生产风险控制,第二代实现密码子与 RNA 二级结构协同优化,第三代则整合 UTR(非翻译区)与 CDS(编码序列)联合优化,大幅提升靶蛋白表达水平。

递送系统方面,云顶新耀搭建的 LNP 平台在可电离脂质和隐形脂质领域均有专利布局,超 500 种专有脂质库可满足疫苗及自体生成 CAR-T 等多类项目需求,可覆盖肿瘤、自免、代谢性疾病等多个领域。

从管线进展上来看,EVM14 近期已完成 " 中美双报 ",其全球多中心 I 期临床试验(EVM14 C101)预期在今年三季度完成首例患者入组,主要针对鳞状非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌及食管鳞状细胞癌 3 大瘤种。

另一款个性化肿瘤治疗性疫苗 EVM16 已于今年 3 月完成首例患者给药。该临床试验初步数据显示,即使低起始剂量也能激发晚期肿瘤患者特异性 T 细胞反应,具有良好的免疫原性。

据首席执行官罗永庆介绍,随着相关产品研发不断推进,云顶新耀已和全球 Top 20 药企中的多家建立联系,并签署多项保密协议

近两年,BD 几乎成为国内创新药企的重要 "KPI"。相关数据统计,今年以来,全球肿瘤领域授权交易的首付款中,来自中国的资产贡献了将近 50% 的份额。" 这说明不同于过去,跨国药企现在已经非常认可中国创新的价值;第二,也证明了中国的自主创新、成本和效率都达到了一定程度。"

具体到 mRNA 技术领域,该技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势,具备覆盖从肿瘤到自免、代谢性疾病、传染病等多种难治性疾病的药物开发能力。作为基因技术,mRNA 技术可将药物开发从 " 分子筛选 " 转变为 " 信息设计 ",实现了 " 信息即药物 ",可利用人体自身生成药物,使人体成为为自身生产药物的 " 智能工厂。

从过往的案例看,在个性化肿瘤疫苗产品领域,国际大药企之间有过很多交易,比较有代表性的是 Moderna 和 BioNTech 两家的对外合作,比如 Moderna 和默克(2 亿美元首付款 +2.5 亿美元期权)、BioNTech 和 Genentech(3.1 亿美元首付款);自体 CAR-T 领域的合作则集中出现在 2024 年之后,比如今年,阿斯利康以 10 亿美元收购自体生成 CAR-T 公司 EsoBiotech、艾伯维 21 亿美元收购 Capstan。

从执行层面,云顶新耀方面表示,公司并不急于立刻完成一个 BD,而是要做 " 正确的 BD"。究其原因,首先,截止 2024 年底,云顶新耀现金储备为 16 亿元,未来 1-2 年的 mRNA 类产品开发不需要借助外界资本。

此外,什么时间做 BD、做什么结构的 BD,也需要仔细考虑。比如在时间节点上,拥有临床数据之后再授权的价值,可能就比临床前阶段要高出很多。以阿斯利康收购 EsoBiotech 为例,EsoBiotech 使用的是慢病毒平台,目前为止只有 1 个病人数据,其他都是临床前,估值就有 10 亿美元。

相较而言,罗永庆认为,云顶新耀 " 现在做的是 mRNA 平台,有动物数据,安全性更好 "。" 我们有很多的选择权,全球前 20 位的公司很多都跟我们进行了深入的接触,所以选择权很重要。"

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